Spektakularne efekty terapii CAR-T u 11-latka

Zastosowana w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu nowatorska w Polsce terapia CAR-T przyniosła efekt. 11-letni pacjent po siedmiu latach nieskutecznego leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej został wyleczony.

W poniedziałek na konferencji prasowej we Wrocławiu poinformowano o skutecznym leczeniu terapią genową CAR-T pacjenta z nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną. W 2019 r. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu jako pierwsza w Polsce przeszła proces certyfikacji, potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych.

Prof. Krzysztof Kałwak z wrocławskiej kliniki poinformował, że komórki CAR-T zostały po raz pierwszy zastosowane u 11-letniego chłopca, zmagającego się z białaczką od siedmiu lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie allogeniczne transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców.

Mimo zastosowanego leczenia, białaczka ciągle nawracała i w 2019 roku większość lekarzy nie widziała już nadziei na uratowanie chłopca. My byliśmy jednak zdeterminowani i po uzyskaniu certyfikacji ośrodka wykonaliśmy leukaferezę u dziecka, uzyskując odpowiednią liczbę limfocytów T, które to zostały potem zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA – powiedział prof. Krzysztof Kałwak.

Dodał, że zmodyfikowane, bo wyposażone w narzędzia do celowanego zabijania komórek białaczkowych limfocyty T dotarły do Wrocławia z USA i zostały przeszczepione choremu chłopcu 3 marca 2020 roku.

Po przeszczepie nie zaobserwowaliśmy żadnych istotnych powikłań immunologicznych ani neurologicznych i mogliśmy wypisać chłopca do domu jeszcze przed ogłoszeniem epidemii COVID-19. W pierwszych dwóch miesiącach po podaniu obserwowaliśmy zmniejszanie się choroby resztkowej, ale wciąż komórki białaczkowe były obecne. Teraz mamy wreszcie długo wyczekiwane +zero+ z czułością do 10-5. Nie mamy stuprocentowej gwarancji, że efekt będzie trwały, jednak na razie ma niewykrywalną chorobę resztkową i po raz pierwszy od 7 lat dziecko, jego rodzice i my, lekarze możemy odetchnąć z ulgą: niemożliwe stało się możliwe – powiedział prof. Kałwak.

Większość pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części z nich, wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko. Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją – powiedziała prof. Bernarda Kazanowska, zastępca kierownika kliniki.

Prof. Piotr Ponikowski, p.o. rektora Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu podkreślił, że ta uczelnia jest miejscem na innowacyjne działania.

Zależy nam na tym, żeby naukowcy wspólnie z klinicystami robili milowe kroki w medycynie. Liczę, że wkrótce na naszej uczelni będziemy mogli, w ramach grantu Agencji Badań Medycznych, rozpocząć program, który umożliwi produkcję własnych komórek CAR-T. Szacuje się jednak, że czas na wyprodukowanie +polskich CAR-T+ to około 3 lata. To minimum, bo technologię trzeba wyprodukować, a potem sprawdzić w badaniach klinicznych, czy jest skuteczna i bezpieczna – powiedział prof. Ponikowski.

Czytaj także: Pierwsza chemioterapia wewnątrzotrzewnowa u niemowlaka