Spektakularne efekty terapii CAR-T u 11-latka

Agencja Badań Medycznych (ABM) zapowiedziała, że przez najbliższe 6 lat na realizacje programów terapii CART-T w Polsce przeznaczy 100 mln zł. Pierwsza terapia dziecka we Wrocławiu została sfinansowana dzięki wspólnej akcji Fundacji na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową oraz Fundacji Siepomaga. Kosztuje ok. pół mln zł.

Dyrektor Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu dr Piotr Pobrotyn zaznaczył, że trzeba koniecznie znaleźć sposób finansowania terapii pacjentów dziecięcych, zanim ruszy realizacja programów z ABM.

Chciałbym, żeby szansę na życie miał nie tylko Olek, ale też inne dzieci. Do czasu wyprodukowania +polskich CAR-T+ trzeba znaleźć sposób na finansowanie pomostowe dla pacjentów, którzy już dziś takiego leczenia potrzebują. Razem z rektorem Uniwersytetu Medycznego prowadzimy rozmowy na ten temat z przedstawicielami resortu zdrowia i mamy nadzieję, że dla dobra dzieci szybko zostanie osiągnięty kompromis – powiedział Pobrotyn.

Kierownik kliniki prof. Alicja Chybicka nie kryła zadowolenia, że udało się przeprowadzić skutecznie leczenie właśnie we wrocławskiej placówce, zwanej popularnie Przylądkiem Nadziei.

Tę metodę, tę terapię sprowadził do naszej kliniki prof. Krzysztof Kałwak i bardzo mu za to dziękuję. Jestem wdzięczna, że tak szacowne, międzynarodowe gremia nam zaufały i współpracują z nami. Dzięki temu jesteśmy pierwszą w Polsce placówką, która leczy dzieci tą terapią, która jest wielką szansą dla chorych – powiedziała prof. Chybicka.

Mechanizm terapii CAR-T polega na tym, że w specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.

Ostra białaczka limfoblastyczna to najczęstszy nowotwór u dzieci i jednocześnie najczęstsza z białaczek dotykająca pacjentów pediatrycznych. To nowotwór limfocytów, czyli białych krwinek, zaangażowanych w funkcjonowanie systemu odpornościowego organizmu. Choroba postępuje szybko i wymaga wdrożenia natychmiastowego leczenia. Szacuje się, że ok. 85 proc. dzieci dotkniętych tą chorobą osiąga remisję po leczeniu indukcyjnym, natomiast u ok. 15 proc. po transplantacji szpiku lub w drugim bądź kolejnym rzucie leczenia – następuje nawrót choroby. Rokowania pacjentów z nawrotem są złe, pomimo stosowania leczenia systemowego, jak chemioterapia, radioterapia, terapia celowana czy przeszczep komórek macierzystych – wskaźnik przeżycia w tej grupie chorych jest niski.

Roman Skiba

Źródło: PAP – Nauka w Polsce