Rozmowa z prof. Alicją Chybicką o polskiej onkohematologii dziecięcej

Skąd wziąć na to pieniądze?

Próbujemy wszelkich możliwości – od zbiórek pieniędzy od ludzi dobrej woli i prób refundacji przez ministra zdrowia, poprzez ratunkowy dostęp do technologii lekowych. Niestety wiąże się to z wypełnieniem tony papierów do Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia. Na przykład pomimo braku refundacji blinatumomabu, leku na oporną i nawrotową ostrą białaczkę limfoblastyczną, każde nasze dziecko, które tego leku potrzebowało, otrzymało go zgodnie z protokołem. Współpracujemy z Fundacją Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową. W razie potrzeby nasze dzieci jeżdżą na leczenie do Niemiec. Zawsze popieramy i nagłaśniamy wszystkie zbiórki, a umowa między nami a fundacją jest taka, że zbieramy sami tyle, ile damy radę, a jak zabraknie, to fundacja dokłada.

Żadne dziecko nie może umrzeć, dlatego musimy zrobić wszystko, żeby zostało wyleczone. Ale to nie jest właściwa sytuacja, że dziecko może zostać wyleczone tylko dzięki dobremu sercu wielu osób. Blinatumomab powinien być ogólnodostępny – już obojętne czy w programie lekowym czy w aptekach szpitalnych. To leczenie jest niezbędne i nie ma tu dyskusji.

Ostra białaczka limfoblastyczna jest drugą przyczyną zgonów ze wszystkich powodów zdrowotnych u dzieci. Co to za choroba i dlaczego jest taka groźna?

Ostra białaczka limfoblastyczna u dzieci rozwija się błyskawicznie i równie szybko zabija. Pacjentów dzielimy na dwie grupy. Pierwsza z nich jest grupą niskiego ryzyka. Do niej należą dzieci, których my w naszym ośrodku praktycznie nie widujemy. Takie dziecko ma trafnie postawione rozpoznanie i dostaje te dwa pierwsze protokoły, które są dosyć mocarne. Mimo tego dzieci są w doskonałej formie i przyjmują to leczenie w trybie ambulatoryjnym; uzyskują planowo remisję, nie mają choroby resztkowej, mają dobrą genetykę, są wyleczone najczęściej po dwóch latach, bo tyle przewiduje protokół. Leczenie intensywne trwa ok. 4 miesięcy, po czym następuje leczenie podtrzymujące remisję. Oczywiście cały czas kontrolujemy szpik i wówczas wtedy takie dziecko można uznać za wyleczone.

Następnym krokiem jest przejście do grupy „onkoozdrowieńców”. W tym roku jako pierwsi i jedyni w Polsce otworzyliśmy poradnię dla „onkoozdrowieńców”, na którą środki udało nam się uzyskać od Narodowego Funduszu Zdrowia. Każde dzieciątko, które skończy leczenie, jest kierowane do „onkoMOCNYCH” – poradni, gdzie przeprowadza się bilans kardiologiczny oraz endokrynologiczny. Jest to miejsce, gdzie pod każdym względem sprawdzamy jakie szkody zostawiła w organizmie choroba, a jakie wyrządziło nasze leczenie. Do drugiej grupy należą pacjenci, którzy np. późno uzyskują remisję, do tego mają złą genetykę i trzeba im zrobić transplantację szpiku. Przeszczep jest zawsze procedurą ratującą życie. Jeśli się z tego zrezygnuje, to białaczka wygra. Co prawda bardzo często sytuacja jest trudna, bo zdarza się, że występuje niezgodność, próba odrzutu i walka przeszczepu z gospodarzem, ale życie udaje się uratować. Mamy takich pacjentów, którzy z tym walczą, ale żyją, choć to nie jest najgorszy z możliwych scenariuszy. Najgorszą sytuacją jest wznowa.

A jaki odsetek dzieci chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną ma wznowę?

Bardzo niewielki. Około 20-25% na 300 chorych dzieci w skali rocznej w Polsce.

Co można w tej sytuacji zrobić?

Można zrobić dużo, tylko to wymaga ogromnej wiedzy, dużych pieniędzy i wszystkiego na czas – czyli ta cała maszyna opieki zdrowotnej musi pracować perfekcyjnie, bo nie wystarczy mieć protokołu na półce. Wszystko do tego protokołu musi być zrobione na czas, profesjonalnie i perfekcyjnie. Nie może być tak, że pomyli się laboratorium, że pomylą się w badaniach obrazowych, że ktoś założy wkłucie brudną ręką – wszystko musi się zamykać w procedurach, które warunkują bezpieczeństwo leczenia od A do Z. Bo jeśli się tego nie zrobi, to dzieci będą umierać.