Badania nad lekiem dla chorych na glikogenozę 1b

W zeszłym roku pojawiła się szansa na terapię osób chorych na GSD 1b lekiem zarejestrowanym dla pacjentów z cukrzycą i niewydolnością serca – empagliflozyną.

– Wiosną zeszłego roku w badaniu na gryzoniach udowodniono, że po podaniu empagliflozyny – leku zarejestrowanego dla pacjentów z cukrzycą i niewydolnością serca – następuje wydalenie przez nerki związku 1,5-anhydroglucytiol. Zmniejszenie jego stężenia pozwoliło na poprawę funkcji neutrofili – wyjaśnił dr Sobieraj.

Leczenie powoduje też ustąpienie innych powikłań choroby, takich jak zapalenie jelit czy stawów.

– Pojawiła się zatem nadzieja, że z niedoborem odporności poradzimy sobie za sprawą leku pierwotnie przeznaczonego do leczenia cukrzycy i niewydolności serca – empagliflozyną. Wymaga to jednak przeprowadzenia badań klinicznych oceniających bezpieczeństwo i skuteczność takiego leczenia. I takie właśnie badanie w dwóch ośrodkach w Polsce się odbędzie. W przypadku pozytywnych obserwacji znacząco poprawi się jakość życia pacjentów, jako że to właśnie obniżenie odporności jest odpowiedzialne za znaczącą liczbę powikłań i problemów w przebiegu GSD 1b – przyznał dr n. med. Dariusz Rokicki z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”.

Podano także, że jeżeli stosowanie tego leku u chorych na glikogenozę 1b przyniesie zamierzony przez naukowców skutek, to poprawi się funkcja układu odpornościowego, a chorzy nie będą musieli stosować wcześniejszego, uciążliwego leczenia.

– Mamy ponad roczne doświadczenie w leczeniu empagliflozyną naszych pacjentów. Już teraz mogę powiedzieć, że obserwujemy zdecydowane korzyści takie, jak zmniejszone nasilenie objawów, możliwość odstawienia leków i ogólna poprawa jakości życia – mówi dr n. med. Piotr Sobieraj.

Projekt „Ocena skuteczności i bezpieczeństwa empagliflozyny w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą 1b” (akronim: EMPAtia) otrzymał dofinansowanie Agencji Badań Medycznych. Kierownikiem projektu ze strony WUM jest dr n. med. Piotr Sobieraj, liderem i głównym badaczem – dr n. med. Dariusz Rokicki (IPCZD). Spośród trzech zaplanowanych badań z empagliflozyną u pacjentów z GSD 1b. Badanie warszawskich naukowców zostało zarejestrowane jako drugie na świecie.

Źródło: PAP Nauka w Polsce/ autorka: Klaudia Torchała