Polska znalazła się w europejskiej czołówce leczenia SMA

Podobne wnioski dotyczą leczenia dorosłych pacjentów z SMA. Zostały one opracowane w oparciu o dane z SMPT w programie lekowym obejmując grupę 322 pacjentów. W czasie analizy sięgającej 14 miesięcy u żadnego z chorych nie stwierdzono nieskuteczności terapii. Kolejną grupą poddaną rozszerzonej ocenie leczenia było 120 pacjentów (dorośli i dzieci starsze), dla której czas obserwacji wynosił 780 dni, przy średniej wieku 32 lata. Badania były prowadzone przez Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM na Banacha w Warszawie i przez Szpital Specjalistyczny im. L. Rydygiera w Krakowie. Zgodnie z nimi pacjenci z wszystkimi typami SMA, oprócz zatrzymania postępu choroby, odczuwali również istotną poprawę funkcjonalną, udokumentowaną u większości pacjentów w pełnym spektrum nasilenia objawów na początku leczenia. Przez cały okres obserwacji nie zaobserwowano żadnego poważnego zdarzenia niepożądanego, leczenie było dobrze tolerowane. Skuteczność leczenia nusinersenem stwierdzono u wszystkich pacjentów.

– To jest stała poprawa funkcjonalna, zamiast nieuchronnego pogorszenia stanu zdrowia. Każdy z pacjentów podniósł swoją sprawność – powiedziała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM i wiceprzewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Jak dodała, na szczególne podkreślenie zasługuje fakt nie tylko zatrzymania postępu choroby, lecz także istotnej poprawy funkcjonalnej. Chorzy z SMA już nie zastanawiają się, co będzie, jak stan zdrowia się pogorszy. Teraz planują swoje życie.

Szacuje się, że w Polsce choruje na SMA około 1200 osób. Każdego roku stwierdza się mniej więcej 50 nowych zachorowań. Dorośli stanowią prawie połowę zdiagnozowanych chorych na SMA.

– Dla pacjentów ważne jest bezpieczeństwo i skuteczność leczenia. W międzynarodowych badaniach obserwacyjnych 95,7 proc. pacjentów wskazało na wysoką satysfakcję z terapii. Skuteczność i bezpieczeństwo jest dla nich ważniejsze niż sposób podawania leku. Zadowolenie pacjentów i prawdopodobieństwo polecenia tego leczenia zwiększało się wraz z upływem czasu, po 24 miesiącach leczenia 71 proc. pacjentów poleciłoby tą terapię innym chorym na SMA. Polecają lek, jego skuteczność i bezpieczeństwo. Po prostu lepiej się czują i są szczęśliwsi – podkreśliła prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.

Prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, uważa, że Polska jest w elicie, jeżeli chodzi o opiekę nad pacjentem. Zwrócił też uwagę, że wraz z wprowadzeniem skutecznego leczenia następuje obniżenie kosztów, jakie generuje opieka na pacjentami z SMA.

– W przypadku programu lekoterapii SMA autorzy raportu zauważyli, że w trakcie leczenia nastąpiło obniżenie kosztów szpitalnych, pielęgnacyjnych i opiekuńczych – wyjaśnił prof. Czech.

Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA jest zdania, że następuje również powolna zmiana świadomości chorych, że skuteczne leczenie, to nie tylko leki, ale również np. rehabilitacja.

– Dziś już ponad 55 proc. pacjentów jest rehabilitowanych, a to dzięki obniżce kosztów leczenia SMA – stwierdziła.

Eksperci podkreślali również, że Polska odnosi sukcesy nie tylko w leczeniu SMA, ale również w terapiach: stwardnienia rozsianego (SM), padaczki, migreny hemiplegicznej. Leczenie rzadkich chorób neurologicznych jest jednak bardzo kosztowne – wskazywała prof. Agnieszka Słowik, konsultant krajowa w Dziedzinie Neurologii.

Jak zauważył Stanisław Maćkowiak, prezes ORPHAN, Krajowego Forum na Rzecz Chorób Rzadkich, dzisiaj w kraju mamy inną atmosferę, jeżeli chodzi o podejście do takich chorób jak SMA, niż przed laty. Przyznał jednak, że jeszcze niedawno o wszystko trzeba było walczyć.

– Ministerstwo Zdrowia obiecało pomoc i słowo stało się ciałem. Dziś mamy kilka przykładów programów leczenia chorób rzadkich, którymi możemy się pochwalić: Fenyloketonuria, mukowiscydoza i teraz SMA. Oczekuje się, że do innych jednostek chorobowych też uda nam się wdrożyć tak skuteczne programy – dodał prezes Maćkowiak.

Źródło: PAP Media Room