Opublikowano wyniki długofalowego badania nad chorymi z SMA

Długofalowe badania z rzeczywistej praktyki klinicznej sięgające 30 miesięcznej obserwacji nad grupą 120 osób dorosłych i starszych dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni, z różnym zaawansowaniem choroby i typem SMA wykazały, że u leczonych pacjentów terapią nusinersen dochodzi nie tylko do stabilizacji choroby, ale w 94 proc. do poprawy stanu funkcjonalnego widocznego w czasie.

Ponadto badanie pokazuje, że terapia jest dobrze tolerowana, 85 proc. pacjentów odczuwa poprawę, a 100 proc. uzyskało stabilizację stanu. Wyniki badań zostały opublikowane w sierpniu br. w międzynarodowym czasopiśmie naukowym Orphanet Journal of Rare Diseases, w publikacji pt.: „Długofalowe obserwacje leczenia nusinersenem w szerokim spektrum nasilenia rdzeniowego zaniku mięśni: doświadczenia w świecie rzeczywistym”.

Nie tylko stabilizacja, ale coraz bardziej widoczna poprawa

– Opublikowane przez nas wyniki długiej, bo sięgającej 30 miesięcy obserwacji pacjentów dorosłych z SMA, wykazały w postaci wyników w odpowiednich skalach, to co obserwujemy na co dzień, czyli poprawę stanu funkcjonalnego, która staje się z czasem coraz wyraźniejsza – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk, współautorka badania, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych ERN EURO NMD.

– To bardzo pozytywne wyniki, szczególnie w odniesieniu do osób dorosłych, które zaczynają leczenie po wielu dekadach chorowania, często z bardzo nasilonym niedowładem. W badaniu wykazaliśmy, że w leczonej przez nas grupie 120 pacjentów, nie tylko doszło do stabilizacji choroby, ale przy każdym kolejnym podaniu leku zauważyliśmy nieco większą od poprzedniej poprawę – dodaje ekspertka.

Po 30 miesiącach obserwacji w skali HFMSE zaobserwowano wzrost o 5.1 punktów, w teście CHOP-INTEND o 5.59 punktów (w 26 miesiącu obserwacji). Średni wynik RULM poprawił się o 1.96 punktu w 30 miesiącu.

W 30 miesiącu leczenia stwierdzono, odpowiednio, klinicznie znaczącą poprawę w skali HFMSE (≥ 3 punkty) u 71 proc. pacjentów; w skali CHOP-INTEND (≥ 4 punktów), u 80 proc; w ocenie funkcji kończyn górnych w skali RULM (≥ 2 punkty) u 43,5 proc.; oraz w teście 6 minutowego marszu (wzrost o ≥ 30 metrów) u 50 proc. pacjentów.

W badaniu oceniana była też subiektywna opinia pacjentów na temat wpływu nusinersenu na przebieg i objawy choroby, mierzona metodą ogólnego wrażenia poprawy (PGI-I) pacjenta.

– Satysfakcja z leczenia jest bardzo ważna. W badaniu ocenialiśmy także odczucie pacjentów i ich opiekunów dotyczące poprawy. I tu wyniki były bardzo dobre w 30 miesiącu – 85 proc. Również w 30 miesiącu 100 proc. badanych odczuwało co najmniej stabilizację. Spojrzenie oczami pacjenta potwierdziło więc, że terapia jest skuteczna – podkreśla prof. A. Kostera-Pruszczyk.

– Z pewnością będziemy kontynuowali analizę skuteczności i bezpieczeństwa pacjentów leczonych w programie B.102, w każdym wieku. Ośrodki pediatryczne opiekują się relatywnie nową ich grupą – dziećmi, które rozpoczęły leczenie w okresie przedobjawowym, możliwym dzięki znakomicie działającemu programowi badań przesiewowych. A my musimy wypracować model przekazywania pacjentów z ośrodków pediatrycznych do tych, które leczą dorosłych pacjentów, model opieki wielodyscyplinarnej. Znakomite dzisiejsze wyniki to także motywacja do poszukiwania nowych, jeszcze lepszych rozwiązań – podsumowuje prof. A. Kostera-Pruszczyk.

Czytaj też: Agencja Badań Medycznych uruchamia program szkoleń z zakresu badań klinicznych