Eksperci apelują: każdy pacjent powinien zostać skierowany na morfologię przynajmniej raz w roku

Najnowszą metodą leczenia, coraz szerzej stosowaną w hematoonkologii, są komórki CAR-T. Od pacjenta są pobierane limfocyty T, które zmienia się metodami inżynierii genetycznej i z powrotem podaje pacjentowi. Technologie CAR-T bardzo szybko się rozwijają: w Polsce już 34 pacjentów zostało zakwalifikowanych do ich podania. Oprócz CAR-T, które zostały zarejestrowane jako leki, dzięki grantom z Agencji Badań Medycznych są w Polsce rozwijane tzw. akademickie CAR-T: poszczególne ośrodki badawcze pracują nad własnymi produktami. Wrocławski ośrodek kierowany przez prof. Tomasza Wróbla jest już w trakcie rejestracji pierwszego badania klinicznego dotyczącego CAR-T.

– Chcielibyśmy już w przyszłym roku podać pierwszemu pacjentowi nasze komórki CAR-T. Chcemy rekrutować do badania pacjentów, którzy mają bardzo agresywne chłoniaki, ale nie spełniają warunków włączenia do istniejących programów lekowych. W naszym badaniu chcemy podać komórki CAR-T ok. 30 pacjentom, część z nich stanowić będą dzieci – zapowiadał prof. Wróbel.

Terapie genowe przebojem wchodzą również do neurologii. Od 1 września jest w Polsce refundowana terapia genowa na SMA (rdzeniowy zanik mięśni), otrzymało ją już pierwsze dziecko zdiagnozowane w wyniku badania przesiewowego. Dr hab. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej, ma w Polsce największe doświadczenia w podawaniu terapii genowej w SMA: stosowała ją od 2020 r. u dzieci, których rodzice zakupili lek poprzez zbiórki publiczne.

– Ogromnym przełomem jest możliwość wczesnej diagnozy dzięki badaniom przesiewowym noworodków. Dziś każde dziecko w Polsce po urodzeniu ma wykonane badania przesiewowe w kierunku SMA; jeśli pojawia się podejrzenie choroby, wykonuje się badanie weryfikujące. Jeżeli choroba zostaje potwierdzona, dziecko już w okresie noworodkowym może dostać terapię genową lub inną stosowaną w leczeniu SMA – informowała ekspertka.

Coraz więcej pacjentów będzie otrzymywać nowoczesne terapie celowane, CAR-T, genowe. Po zakończeniu leczenia powinni jednak trafić również pod opiekę lekarzy Podstawowej Opieki Zdrowotnej. Stąd wyzwanie dla lekarzy POZ, którzy muszą wiedzieć, jak tymi pacjentami się zająć i jaką otoczyć ich opieką.

– Lekarze rodzinni mają dziś jeszcze bardzo niewielkie doświadczenie w prowadzeniu pacjentów, którzy otrzymywali nowoczesne terapie genowe i komórkowe. Ważne jest kształcenie w tym zakresie, od tego będzie zależało zdrowie pacjenta – podsumował dr Sutkowski.

Źródło: PAP MediaRoom