Światowy Dzień Mukowiscydozy: pacjenci wciąż bez obiecanej refundacji

Magiczna tabletka nie istnieje

Prof. Sands twierdzi, że w żadnej innej jednostce chorobowej nie osiągnięto na przestrzeni ostatnich lat tak ogromnego sukcesu terapeutycznego, jak w przypadku mukowiscydozy. Chorzy, jeszcze kilkanaście lat temu, umierali w okresie wczesnodziecięcym, obecnie dożywają wieku dorosłego, jeśli mają dostęp do kompleksowej terapii. Niestety pacjenci zbyt często ufają farmakoterapii. 

– Nie istnieje magiczna tabletka, która wyleczy nas z mukowiscydozy. Ponad 60% pacjentów stosujących leki przyczynowe powinno równolegle przeprowadzać proces leczenia objawowego, czyli drenaż oskrzeli i inhalacje – podkreśla prof. Dorota Sands. 

Nieoceniona rola fizjoterapii

W Polsce na mukowiscydozę choruje około 2000 osób, a rocznie diagnozowana jest u ok. 80 dzieci. Fizjoterapia u tych pacjentów jest niezwykle ważna, ze względu na wydzielinę, która musi być regularnie usuwana. Wydzielina ta gromadzi się w różnych układach, zwłaszcza w układzie oddechowym (oskrzela, płuca), ale również układzie pokarmowym i rozrodczym, upośledzając ich działanie i powodując występowanie różnych powikłań. Przede wszystkim gęsty i lepki śluz zalegający w dolnych partiach oskrzeli jest podłożem dla rozwoju bakterii.

– Drenaż to niezbędny dodatek farmakoterapii, nie może być pominięty na żadnym etapie leczenia. Niezastosowanie drenażu jednego dnia może prowadzić do zaostrzenia objawów. Zalegająca wydzielina jest wyjątkowo trudna do usunięcia w wyniku ręcznego zabiegu fizjoterapii oddechowej, dlatego rekomendujemy drenaż mechaniczny. Co więcej, pacjenci stosujący jedynie farmakoterapię mają mniejsze szanse na dłuższe przeżycie, a także nasilone objawy mogą generować kolejne schorzenia, a także poważne powikłania ze strony układu oddechowego – dodaje Prof. Libuse Smolikova, ze Szpitala Uniwersyteckiego Motol w Pradze.

Tykająca bomba

Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną. Nie można się nią zarazić, ani nabyć w trakcie dorastania. Jeśli oboje rodzice są nosicielami uszkodzonego genu, to ich dziecko może urodzić się chore. Statystycznie mukowiscydozę stwierdza się w Polsce u 1 na 4000 urodzonych dzieci bez wskazania na konkretną płeć. Oznacza to, że w tym samym stopniu chorują na nią chłopcy jak i dziewczynki. Choroba jest nieuleczalna i wymaga podjęcia wielu środków terapeutycznych, które pomagają choremu walczyć z objawami. 

– Ponieważ mukowiscydoza jest chorobą wieloukładową, pacjentem musi zajmować się wielodyscyplinarny zespół specjalistów. Poza jego kierownikiem – lekarzem pulmonologiem – w zespole, który opiekuje się chorym, absolutnie niezbędni są dietetyk i fizjoterapeuta oraz inni specjaliści w zależności od typu problemów, jakie ma pacjent – tłumaczy prof. Dorota Sands.

Szacuje się, że osoby chore na mukowiscydozę obecnie mogłyby dożyć nawet 50. roku życia, jeśli właściwe leczenie zostanie podjęte w porę. Choroba mocno więc skraca życie, a rodzice chorych dzieci określają ją mianem “tykającej bomby”, której wybuchu nie można przewidzieć.

Źródło: PAP Media Room