Światowy Dzień Mukowiscydozy: pacjenci wciąż bez obiecanej refundacji

8 września obchodzimy w Polsce dziesięciolecie Światowego Dnia Mukowiscydozy. Niestety pacjenci wciąż pozostają bez dostępu do w pełni refundowanej kompleksowej terapii. Jak podkreślają lekarze, jedynie leczenie oparte o farmakoterapię i fizjoterapię może skutecznie wydłużyć życie pacjentów i polepszyć komfort ich funkcjonowania.

Jak dotąd Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się na refundację tzw. leków przyczynowych, adresowanych jedynie do grupy pacjentów o określonym genotypie, ale pozostał problem braku refundacji fizjoterapii, bez której terapia lekami przyczynowymi jest mało efektywna. Ponadto pozostaje grupa pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia lekami przyczynowymi – oni znajdują się w najgorszej sytuacji, bo są pozbawieni zarówno dostępu do farmakoterapii, jak i refundowanej fizjoterapii. Niestety, rozmowy w Ministerstwie Zdrowia utknęły w martwym punkcie.

Rozmowy prowadzone w Ministerstwie Zdrowia mają na celu zapewnienie polskim pacjentom dostępu do terapii Simeox, która pozwala na optymalne leczenie, zgodne ze światowymi standardami. Pod listem do Ministerstwa Zdrowia w sprawie refundacji terapii podpisało się ponad 18 specjalistów z najważniejszych ośrodków leczenia mukowiscydozy. 

– W Polsce mamy skuteczny program przesiewowy w kierunku mukowiscydozy, którym objęte są wszystkie noworodki. Chcemy tak prowadzić pacjentów, aby każdy z nich mógł zostać doprowadzony do dorosłości – tak jak w krajach Unii Europejskiej. Niestety, bez odpowiednich narzędzi nie możemy zagwarantować naszym pacjentom optymalnego leczenia i wydłużenia ich życia – mówi prof. dr hab. Dorota Sands, kierownik Kliniki i Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie oraz Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym. 

Problem etyczny

Jak podkreślają specjaliści podpisani pod listem do Ministra Zdrowia, terapia lekowa to wsparcie dla pewnej grupy pacjentów. To połowiczny sukces. Pozostali, którzy nie mogą przyjmować leków lub z innych względów i nie zostali zakwalifikowani do leczenia, są zdani sami na siebie. 

– Istnieje grupa pacjentów, u których nie można stosować potrójnej terapii lekowej. Są to pacjenci, którzy nie wytwarzają żadnego białka błonowego – około 10% populacji chorych, pacjenci, u których wystąpiły działania niepożądane po terapii przyczynowej i nastąpiło trwałe przerwanie leczenia dostępnymi modulatorami, ale też pacjenci, którzy nie będą mogli być objęci aktualnym programem lekowym z innych powodów – informuje profesor Sands.

Eksperci dodają, że leczenie objawowe zmian w układzie oddechowym polega na drenażu oskrzeli poprzez stosowanie mukolityków, a następnie usuwanie wydzieliny oskrzelowej poprzez fizjoterapię oddechową. Jest ona bardzo ważna w postępowaniu z chorymi na mukowiscydozę i musi być wykonywana codziennie, nawet w przypadku bezobjawowego przebiegu choroby. 

Terapia oczekująca na refundację to jedyna tak skuteczna metoda oczyszczania  drzewa oskrzelowego z zalegającej wydzieliny.

Czytaj też: Eksperci i organizacje pacjenckie apelują o podjęcie walki z chorobami zakaźnymi układu oddechowego