Eksperci: leki z osocza ratują życie. Polska musi zwiększyć dawstwo oraz możliwości jego przetwarzania

Zapotrzebowanie na osocze rośnie

W czasie konferencji podkreślano, że stale i dynamicznie rośnie zapotrzebowanie na leki z osocza. Jak mówili eksperci, wynika to ze splotu kilku czynników.

• Coraz lepsza diagnostyka

Prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w CZD wskazywała na przykład, że dzięki dostępowi do coraz lepszych narzędzi diagnostycznych częściej i wcześniej niż w latach ubiegłych stwierdza się choroby, w których terapia opiera się na lekach produkowanych z osocza. 

• Postęp w leczeniu ciężkich chorób

W ostatnich latach coraz większe grupy pacjentów uzyskują skuteczne leczenie zaawansowanymi farmakoterapiami (np. w chorobach autoimmunologicznych, w hematoonkologii  itp.). Ratują życie, ale nie są one jednak wolne od skutków ubocznych i u pewnych grup pacjentów dochodzi do rozwoju wtórnych niedoborów odporności, w przypadku których trzeba sięgać po leki osoczopochodne.

• Rozszerzanie wskazań terapeutycznych stosowania leków osoczopochodnych

Dr Sierpiński zwrócił uwagę, że już prowadzone są prace naukowe nad stosowaniem leków pochodzących z osocza w terapii chorób neurodegeneracyjnych, a obecnie stosuje się je już w dermatologii w ciężkich chorobach skóry niejako poza wskazaniami rejestracyjnymi.

Deficyty osocza i ryzyko dramatycznych sytuacji

Leki wytwarzane z osocza stanowią szczególny rodzaj farmaceutyków: wytwarza się je z ludzkich komórek. Czas od pobrania osocza do aplikacji gotowego leku potrzebującemu pacjentowi wynosi nawet 12 miesięcy – chodzi nie tylko o odpowiednie przetworzenie pozyskanych komórek, ale i dogłębne sprawdzenie ich bezpieczeństwa, aby nie zakazić chorych potencjalnymi patogenami dawców osocza.

Jednocześnie produkcja tych leków zależy przede wszystkim od dawstwa, przy czym – jak wyjaśniał Tomasz Kluszczyński – w sytuacji, jeśli osocze pobiera się z krwi pełnej, możliwe jest uzyskanie 200 ml od jednego dawcy, a jeśli w procesie plazmaferezy – nawet ponad 600 ml. Aby produkować leki, trzeba mieć zapewnioną całą siatkę dawców. Prof. Jahnz-Różyk wskazała, że tylko na roczną terapię jednego pacjenta z PNO potrzeba około 190 donacji osocza. Jak mówiono na konferencji, jeden dawca może oddawać osocze w Polsce nie częściej niż raz na dwa tygodnie (w procesie plazmaferezy).

Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) zwrócił uwagę, że z powodu ograniczeń w czasie pandemii dawstwo osocza spadło w Europie o około 14 proc., na czym ucierpiała produkcja leków, a zatem i pacjenci.

Deficyty leków osoczopochodnych zdarzają się. Jak mówił Adrian Goretzky, prezes Fundacji Instytut Edukacji Zdrowotnej, którego zdrowie i życie jest uzależnione od tych medykamentów, ostatnio do takiej sytuacji w Polsce doszło wiosną tego roku. Lekarze obecni na konferencji przyznali, że nie zdarzyło się, by leków osoczopochodnych całkowicie zabrakło, ale występowały niedobory. Prof. Kołtan mówiła, że dochodziło wtedy do racjonowania leków. 

– Musieliśmy dawać mniejsze, suboptymalne dawki, osobiście szukałam ośrodków dla pacjentów, którzy w swoich ośrodkach nie mogli dostać leków – mówiła.

Widmo kolejnych kryzysów jest, niestety, realne.

– Najbardziej boję się, że w sytuacji niedoboru to my padniemy ich ofiarą, bo niejako jesteśmy „na końcu tej kolejki”, a mamy coraz więcej chorych, którzy potrzebują leków osoczopochodnych – mówił prof. Cezary Kępka, zastępca dyrektora ds. nauki Narodowego Instytutu Kardiologii.

Jego obawa wynika z tego, że kardiologia nie wiąże się w oczywisty sposób ze stosowaniem leków pochodzących z osocza, gdy tymczasem coraz częściej są one w tej dziedzinie z powodzeniem wykorzystywane.

Tomasz Kluszczyński mówił, że w kontekście potencjalnych deficytów leków przydałoby się zorganizowanie zespołów klinicystów z różnych dziedzin, którzy opracowaliby priorytety i zasady postępowania w takich sytuacjach. Zgadza się z nim prof. Kołtan, której zdaniem dobrym dodatkowym rozwiązaniem byłoby wypracowanie odpowiedniego, solidarystycznego mechanizmu reagowania w sytuacji deficytu leków z osocza na poziomie ogólnoeuropejskim na wzór dystrybucji szczepionek przeciwko COVID-19.

Czytaj też: Nowy budynek onkologii dziecięcej w Szpitalu Klinicznym w Poznaniu