Azacytydyna doustna w leczeniu ostrej białaczki szpikowej – jest rekomendacja prezesa AOTMiT

Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji azacytydyny doustnej w ramach programu lekowego: B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (ICD-10 C92.0)”.

Przedstawiciele organizacji pacjentów wyrazili swoje zadowolenie z pojawiającej się nowej opcji leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) i mają nadzieję, że lek ten już wkrótce będzie dla nich dostępny. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania azacytydyny doustnej w ramach procedury RDTL.

Azacytydyna doustna, lek firmy Bristol Myers Squibb, jest wskazany u chorych z ostrą białaczką szpikową (AML) w leczeniu podtrzymującym, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody. Wg najnowszych wyników subanalizy badania QUAZAR-AML-001 fazy 3 leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, wcześniejszego rozpoznania MDS, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny.

Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka, jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka). Azacytydyna doustna spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego: jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji (CR). Lek jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.

– Rejestracja azacytydyny doustnej świadczy o ogromnym postępie w leczeniu pacjentów, chorych na ostrą białaczką szpikową, którzy nadal pilnie potrzebują terapii podtrzymujących w walce z tym agresywnym
nowotworem krwi, a decyzja Agencji tylko potwierdza wartość takiego leczenia – podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.

Czytaj też: Medycyna stylu życia sposobem na profilaktykę i wydłużenie życia pacjentów