Eksperci: leki z osocza ratują życie. Polska musi zwiększyć dawstwo oraz możliwości jego przetwarzania

Leki z osocza, będącego jednym ze składników krwi, to jedyna gwarancja nie tylko zdrowia, ale i życia dla setek tysięcy ludzi, a zapotrzebowanie na nie rośnie. W ostatnich latach byliśmy świadkami kryzysów z dostępem do tych terapii. Jedyny sposób na to, by nie dochodziło do dramatu, jest zwiększenie dawstwa osocza oraz możliwości jego przetwarzania. To kierunek, w którym Polska chce zmierzać w najbliższych latach.

O tym wszystkim była mowa podczas międzynarodowej konferencji „Osocze ratuje życie” zorganizowanej 7 października br. w Instytucie – „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” przez tę placówkę oraz Instytut Rozwoju Spraw Społecznych. Wzięli w niej udział m.in. naukowcy, klinicyści, przedstawiciele pacjentów oraz instytucji publicznych. Wydarzenie było częścią jubileuszowego 10. Międzynarodowego Tygodnia Świadomości o Osoczu. 

Według dr. Radosława Sierpińskiego, prezesa Agencji Badań Medycznych zapewnienie potrzebującym leków produkowanych z osocza to kwestia nie tylko bezpieczeństwa zdrowotnego, ale wręcz narodowego. Leki te mają bowiem coraz szersze zastosowanie, a jednocześnie w wielu wskazaniach nie mają żadnych zastępników.

Zastosowanie leków z osocza:

• pacjenci po transplantacji narządów i tkanek;
• pacjenci po operacjach kardiochirurgicznych i z ciężką niewydolnością serca;
• konflikt serologiczny;
• leczenie oparzeń i wstrząsów;
• pierwotne niedobory odporności (PNO);
• wtórne niedobory odporności;
• skazy krwotoczne;
• hemofilia;
• szereg chorób rzadkich;
• choroby hematoonkologiczne;
• choroby neurologiczne.

Biorący udział w konferencji eksperci medyczni podkreślali, że powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich wskazań, w których stosowane są leki osoczopochodne. Jak wyjaśniła prof. Małgorzata Pac kierująca Kliniką Immunologii w CZD, jeśli pacjent potrzebuje leku osoczopochodnego o działaniu immunomodulującym – istnieją możliwości jego zastąpienia. Jeśli jednak lek na bazie osocza zastępuje białko czy białka, których organizm chorego nie wytwarza, nie da się go czymkolwiek zastąpić. 

– To na przykład jedyna opcja terapeutyczna dla pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności (PNO). Nie mają alternatywy. Dla innych pacjentów są najbezpieczniejszą i najbardziej efektywną opcją leczenia, jak w chorobach neurologicznych – mówiła prof. Sylwia Kołtan z Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy, krajowa konsultant w dziedzinie immunologii klinicznej.

Prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego podała, że jeśli chodzi tylko o grupę pacjentów z pierwotnymi (wrodzonymi) niedoborami odporności, obecnie w ramach programów lekowych lekami osoczopochodnymi w 2020 roku leczonych było 2351 chorych, natomiast ogółem liczba pacjentów, którzy otrzymywali te leki poza programami lekowymi wyniosła ponad 42 tysiące. W Europie pacjentów zmagających się tylko z PNO jest około 44 tysięcy.

Jednocześnie eksperci podkreślali, że trudno sobie wyobrazić pracę zaawansowanego oddziału bez dostępu do osocza i leków osoczopochodnych.

– W Centrum Zdrowia Dziecka tylko w ubiegłym roku zużyliśmy 190 tys. dawek osocza i 18 tys. gramów immunoglobulin – powiedział dr Marek Migdał, dyrektor CZD.

A prof. Piotr Kaliciński, chirurg i transplantolog z CZD podkreślił, że z punktu widzenia lekarza na oddziale szpitalnym podstawową potrzebą jest wypisanie zapotrzebowania na leki osoczopochodne w razie konieczności i niezwłoczne otrzymanie ich na taki wniosek.

Leki te dosłownie ratują życie. Tomasz Kluszczyński, autor białej księgi „Społeczno-ekonomiczna wartość leków osoczopochodnych” wskazał, że zanim zostały wprowadzone do leczenia pierwotnych niedoborów odporności, przeżywalność tych chorych nie przekraczała 30 proc.; w hemofilii zaś średnia długość życia wynosiła około 19 lat, a dziś jest to ponad 70 lat. Dziś ci pacjenci nie tylko żyją, ale kształcą się, pracują, zakładają rodziny.

Czytaj też: Przełom w leczeniu uszkodzeń kości? Trwają prace nad innowacyjnym implantem