Apel pacjentów i lekarzy o kontynuację Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne

Hemofilia jest nazywana królewską chorobą z uwagi na to, że występowała w rodach monarszych. Kiedyś była to fatalna diagnoza. Współczesne leczenie pozwala na normalne życie, ale podstawą jest dostęp pacjentów do prawidłowej terapii. Dlatego środowisko pacjentów, ich bliskich i lekarzy apelują o kontynuację Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Hemofilia jest chorobą rzadką, na którą w Polsce choruje ok. 6 tys. osób. Objawia się krwawieniami, często bez uchwytnej przyczyny. Trzeba im zapobiegać i jak najszybciej leczyć, by nie dochodziło do powikłań niszczących stawy, prowadzących do niepełnosprawności, a nawet groźnych dla życia.

Sukcesem obecnego leczenia jest jest taka sama średnia długość życia chorych na hemofilię jak w populacji ogólnej. Mało tego, z tą chorobą można normalnie żyć, włącznie z uprawianiem sportu.

– Hemofilia jest chorobą bardzo dobrze poddającą się leczeniu. Jeśli chorzy mają możliwość stosowania czynników krzepnięcia w odpowiedniej ilości, mają też szansę normalnie funkcjonować, realizować się społecznie i zawodowo, a długość ich życia nie odbiega od długości życia osób zdrowych. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zapewnia właściwy dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia, przez całą dobę, 7 dni w tygodniu, by gwarantować bezpieczeństwo chorym w trakcie całego procesu leczenia, także w sytuacjach nagłych – podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Dlaczego nieleczona hemofilia jest groźna?

Przez niedostateczne leczenie w przeszłości, kiedy czynników krzepnięcia dla chorych brakowało, większość dorosłych pacjentów ma powikłania w stawach, często także niepełnosprawność w znacznym stopniu. Są po operacjach ortopedycznych, część porusza się o kulach lub musi korzystać z wózków inwalidzkich.

Sukcesem obecnego leczenia jest jest taka sama średnia długość życia chorych na hemofilię jak w populacji ogólnej. Mało tego, z tą chorobą można normalnie żyć, włącznie z uprawianiem sportu.

– Narodowy Program zapewnia stały dostęp do leków w całej Polsce. Pacjenci odbierają leki do leczenia domowego, profilaktycznego i leczenia krwawień, w regionalnych centrach krwiodawstwa i krwiolecznictwa, w razie potrzeby jest też możliwe bezpłatne dostarczenie leków do każdego szpitala w Polsce, w którym znajdzie się pacjent z hemofilią, np. z powodu COVID-19, choroby kardiologicznej, nowotworu czy konieczności wykonania operacji – mówi Bogdan Gajewski.

Kończy się trzecia edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Kolejna edycja, przygotowana przez ekspertów z dziedziny hematologii i skaz krwotocznych, pacjentów oraz Narodowe Centrum Krwi, jest aktualnie opiniowana przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

– Mam nadzieję, że projekt przygotowanego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zostanie przyjęty jeszcze przed wakacjami, by można było spokojnie planować prace od stycznia 2024 roku – mówi Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi.

– Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, sprawdził się nie tylko w opiece nad chorymi, ale również w szkoleniu ratowników medycznych, zatrudnieniu koordynatorów w ośrodkach leczenia hemofilii – podkreśla prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów. – Narodowy Program oferuje także szkolenia specjalistyczne m.in. dla ratowników medycznych i diagnostów laboratoryjnych. Zawsze przecież może pojawić się sytuacja groźna dla życia, np. ość ryby utkwi w migdałku podniebiennym. Wówczas trzeba natychmiast podać koncentrat niedoborowego czynnika, zapewnić możliwość oddychania i potem bezpiecznie usunąć ość – dodaje ekspertka.

Potrzebna jest też edukacja pacjentów i ich rodzin – tę prowadzą lekarze, ale też Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię, organizując warsztaty dla chorych, stronę internetową (hemofilia.org.pl), stronę na FB, forum dla pacjentów, wydając publikacje. Ważna jest także edukacja społeczeństwa. Wciąż zdarzają się sytuacje, gdy dzieci chore na hemofilię mają problem z przyjęciem do przedszkola czy szkoły, gdyż personel nie zna tej choroby.

– Obecnie stosowane leczenie jest tak prowadzone, że nie ma żadnych przeszkód, by dziecko chodziło do przedszkola, szkoły, jeździło na rowerze, uczestniczył w zajęciach WF. Możemy powiedzieć, że nasi pacjenci funkcjonują tak, jak ich zdrowi rówieśnicy – zaznacza prof. Paweł Łaguna.

Narodowy Program zakłada też rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Co prawda istnieją one już w większości dużych miast, jednak w wielu ośrodkach chorzy wciąż nie mają możliwości konsultacji ze specjalistami (np. ortopedą, fizjoterapeutą, genetykiem, psychologiem). Są ośrodki, gdzie zatrudniony jest tylko jeden hematolog zajmujący się leczeniem hemofilii i innych skaz krwotocznych.

– Bardzo by nam zależało, żeby w każdym ośrodku było przynajmniej dwóch lekarzy rozumiejących specyfikę hemofilii i potrafiących ją leczyć – zaznacza Bogdan Gajewski.

– Konieczne jest zapewnienie chorym profesjonalnej i bezpiecznej rehabilitacji, co powinno znaleźć się w kontrakcie ośrodka z NFZ – podkreśla prof. Podolak-Dawidziak.

Obecnie w Polsce trzy ośrodki zostały certyfikowane przez Europejską Organizację Hemofilii (EHC).

Czytaj też: Już wkrótce ruszy pilotaż programu Kompleksowej Opieki nad Pacjentem z Wczesnym Zapaleniem Stawów (KOWZS)