ABM wspiera badania nad terapią glejaka wielopostaciowego

– U dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza. Pobrany materiał poddany będzie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych – tłumaczy dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska – główny badacz w projekcie.

Unikalna baza na skalę światową

Celem proponowanej terapii jest uzyskanie przedłużenia życia, poprawa jego jakości jak również umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Ponadto badanie może przyczynić się do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów, poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności

Analiza bioinformatyczna oraz statystyczna w zakresie identyfikacji korelacji kliniczno-molekularnych wsparta zostanie narzędziem analityczno-bazodanowym, dedykowanym nowotworom dziecięcym, co przyczyni się do powstania unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych. Utworzenie repozytorium danych genetycznych pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych.

Sztuczna inteligencja posłuży pacjentom

Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, dzięki finansowaniu ze środków Agencji Badań Medycznych uruchomił badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci – BraimTOR. Badanie obejmuje dzieci z padaczką lekooporną oraz dzieci z glejakami o wysokim stopniu złośliwości.

Realizacja projektu ma celu wypracowanie najbardziej optymalnego leczenia dla grupy chorych, gdzie aktualny stan wiedzy medycznej nie oferuje żadnych rozwiązań lub są one mało skuteczne. W tym celu w zaplanowanym projekcie zastosowane zostaną innowacyjne rozwiązania z wykorzystaniem wysokoskalowych badań molekularnych wspartych rozwiązaniami opracowanymi z zakresu sztucznej inteligencji. Wypracowane w ten sposób rozwiązania przyczynią się do rozwoju nowoczesnych form terapii opartych, m. in. na terapii celowanej, a tym samym wpłyną na poprawę wyników leczenia dzieci z chorobami neurologicznymi i nowotworowymi.

Projekt BraimTOR to również propozycja innego niż dotychczas stosowanego podejścia do badań dotyczących chorób rzadkich. W badaniu punktem wyjścia jest nie tyle jednostka chorobowa, co wspólny defekt molekularny – w tym przypadku szerokie spektrum chorób neurologicznych, neuroonkologicznych zebrane zostało w jedną grupę, dla której wspólnym mianownikiem są defekty szlaku mTOR. Takie podejście umożliwia przeprowadzenie badania w szerszej grupie pacjentów, co często w przypadku chorób rzadkich jest dużym wyzwaniem. Jednocześnie daje to szansę większej grupie pacjentów na opracowanie nowych terapii.

– Dzięki otrzymanemu finansowaniu z Agencji Badań Medycznych jesteśmy w stanie zaoferować dzieciom obciążonym chorobami onkologicznymi i neurologicznymi, badania na najwyższym poziomie medycznym, zapewniając dostęp do najnowocześniejszych technologii. Dzięki temu mamy możliwość opracowywania nowych algorytmów diagnostyczno-terapeutycznych, co może przyczynić się do dalszego rozwoju nowoczesnych form leczenia, a tym samym poprawy wyników leczenia u naszych pacjentów – podkreśla dr hab. n. med. Joanna Trubicka, Prof. IPCZD – główny badacz w projekcie.

Źródło: abm.gov.pl